혁신신약 개발전문기업 브릿지바이오테라퓨틱스(KOSDAQ 288330)는 궤양성 대장염(Ulcerative Colitis; UC) 치료제 후보물질 BBT-401 대상 미국 임상 2a상 첫번째 용량군의 중간 데이터 분석 결과를 공개했다.

BBT-401의 탐색적 약효 확인을 위한 목적의 임상 2a상에서 첫번째 용량군 시험은 궤양상 대장염 질환 척도인 전체 메이요 점수(Total Mayo Score) 5점 이상, 메이요 내시경 점수(Mayo Endoscopic Score) 1점 이상의 환자 12명을 대상으로 무작위, 이중맹검, 위약 대조 형태로 진행됐다. 

피험자를 대상으로 총 8주간 BBT-401 혹은 위약을 투약하여 기준 시점 대비 치료 반응을 관찰했다.

한편, 스테로이드 주사제, 좌약 제형의 궤양성 대장염 치료제 혹은 생물학적 치료제의 치료경험이 있는 환자들은 이번 임상에서 제외됐다. 

이번 중간 데이터 분석 결과가 공개된 임상 2a상 최초 용량군의 투약 결과에 따르면, 치료군에 배정된 총 9명의 환자 중 3명이 투약 8주차에서 기준점 대비 개선된 임상 지수▲전체 메이요 지수 30% 감소 및 ▲부분 메이요 지수(Partial Mayo Score) 25% 감소를 나타낸 반면, 위약군에서는 임상 지수 개선이 확인되지 않았다.          

아울러, 약물의 안전성 및 내약성 측면에서도 임상 1상에서 확인한 결과가 재현됐다. 활동성 궤양성 대장염 환자군에서도 내약성이 확인됐으며, 유의할만한 수준의 부작용은 나타나지 않았다.

약물과 연관 가능성이 있는 주요 부작용으로는 경미한 복부팽만(flatulence)으로, 치료군 환자 가운데 한 명의 환자에서 확인됐고, 임상 1상에서 확인된 바와 같이, 약물의 전신 노출은 확인되지 않았으며 경구 투여 후 장내 제한적으로 분포하는 약물 특성을 재확인했다.

향후 임상 계획은 고용량군 시험들을 통해 고용량에서의 약물 효능 및 안전성을 살피게 된다.

회사는 첫 용량군 시험에서의 최종 결과를 바탕으로 다음 용량군 시험들의 진행을 보다 효율적으로 최적화할 계획이다.

브릿지바이오테라퓨틱스 이정규 대표는 "임상 2a상의 첫번째 용량군 중간 분석 결과를 통해 향후 용량 상승을 통한 추가 용량군 임상 추진에 대한 근거를 확보하게 됐다"며, "궤양성 대장염 환자들에게 혁신 신약을 전할 수 있도록 최선의 노력을 다하겠다"고 전했다.

대웅제약 전승호 대표는 "이번 임상 2a상 중간 결과를 토대로 성공적인 후속 개발을 기대하고 있다"며, "앞으로도 브릿지바이오테라퓨틱스와 협업을 더욱 공고히 하여 혁신 신약 연구개발에 더욱 박차를 가하겠다"고 밝혔다.

한편, 지난 2015년 브릿지바이오테라퓨틱스가 최초 파이프라인으로 도입한 개발 후보물질 BBT-401은 성균관대학교와 한국화학연구원이 발굴한 세계 최초 펠리노-1 저해제로 장내에 선택적으로 분포하는 약물 특성을 바탕으로 궤양성 대장염 치료제로 개발되고 있다. 

브릿지바이오테라퓨틱스는 대웅제약과의 파트너십을 통해 아시아 22개국 지역에 대한 공동 개발을 추진해오고 있다.