㈜헬릭스미스는 19일 유전자치료제 '엔젠시스(VM202)'의 당뇨병성 신경병증(DPN)에 대한 미국 임상 3상(3-2)에서 첫 환자에 대한 투약을 실시했다.

일반적으로 임상시험 초기에는 준비 작업으로 많은 시간이 소요되지만, 일단 첫 주사가 이루어지면 빠른 속도로 진행된다. 

현재 5개 임상시험센터에서 다수의 환자들에 대해 스크리닝이 진행 중이기 때문에 다음 환자들에 대한 주사도 연이어 진행될 것으로 보인다. 

또한 방문 확인이 끝난 추가 5개의 임상시험센터도 시동을 걸고 있다.

 이번 첫 투약의 테이프를 끊은 임상시험센터는 미국 플로리다주에 위치한 Innovative Research다.

이곳의 임상시험 책임자인 Miguel Trevino 박사는 "DPN 환자들이 사용하는 치료제는 통증을 완화시키는 진통제들 뿐이다.

그나마 이상작용 혹은 부작용이 많고 유효성에도 한계가 많아서, 환자의 절반은 통증을 인내하는 고통스러운 삶을 보낸다. 지난 임상시험들의 결과에 의하면 엔제시스(VM202)는 안전성이 높고 약효도 뛰어난 것으로 보이는데, 특히 재생의약 잠재력이 있어 기대가 크다"라고 말했다.

이번 DPN 임상 3-2상은 미국에서 환자 152명을 대상으로 15개의 임상시험센터에서 진행된다. 

10월 말 기준, 14개의 임상시험센터에서 IRB(기관생명윤리위원회) 승인을 받았으며, 11개의 임상시험센터에서 환자 등록을 위한 마지막 확인 단계인 연구개시방문(Site Initiation Visits, SIV)을 완료했다.

이번 임상 3-2상에서는 환자 모집 및 선정, 관리에 특별한 노력을 기울이고 있다. 

특히 위약 효과 이슈를 해결하기 위해 다양한 교육 프로그램을 도입하고, 데이터 모니터링 시스템을 업그레이드했으며, 임상 관리 방법을 크게 개선했다. 

헬릭스미스는 최근 임상시험 전용 웹사이트(www.regain1a.com)를 구축, 임상 참여 희망자들이 엔젠시스(VM202) 및 DPN 임상 정보에 대해 손쉽게 확인할 수 있도록 했다.

헬릭스미스 김선영 대표이사는 "임상 3상에 만전을 기하다 보니 시간이 조금 지연되었다. 임상시험 초기에는 운영 시스템을 준비하고 환자의 스크리닝 과정 중 수많은 항목를 조사하기 때문에 시간이 걸린다. 하지만 일단 시작하면 빠른 속도로 진행된다"고 말했다.

헬릭스미스의 '엔젠시스(VM202)'는 플라스미드 DNA 근간의 유전자치료제로 단순히 통증을 관리하는 것이 아니라, 혈관생성 및 신경재생 효과를 통해 신경병증의 근본 원인을 공략한다.

미국 FDA는 엔젠시스의 과학적, 임상적 결과들을 인정하여 지난 2018년 첨단재생의약치료제(RMAT)로 지정한 바 있다. 이는 환자가 백만명 대에 이르는 대중적 질환으로는 미국에서 처음으로 RMAT 지정을 받은 유전자치료제다.

당뇨병성 신경병증(DPN)은 당뇨병 환자들이 가장 흔하게 겪는 합병증 중 하나다.

미국 성인 중 약 3천만 명이 당뇨병을 앓고 있고, 이 중 약 28.5%에서 DPN이 발병하며, DPN 환자의 40~50%가 통증성 DPN(PDPN) 환자인 것으로 알려져 있다. 

특히 PDPN의 경우 타는 듯하거나 찌르는 듯한 통증을 동반한다. 기존의 PDPN 약은 통증을 완화시킬 뿐 근본적인 치료제가 아니며, 심각한 부작용과 높은 중독성을 동반하는 경우가 많다.