한국노바티스가 23일(화) 여의도 Two IFC 3층에서 '킴리아 국내 허가 기자간담회'를 개최했다.

▲ 노바티스 항암제사업부 신수희 대표

이날 행사에는 한국노바티스 신수희 대표가 참석했으며, 삼성서울병원 혈액종양내과 김원석 교수와 서울대병원 소아청소년과 혈액종양분과 강형진 교수가 강연자로 참석했다.

노바티스의 CAR-T 치료제 '킴리아(kymriah)'는 지난 5일 식약처 허가를 받으며 2017년 8월 미국 FDA에서 승인받은 지 4년 만에 국내에 들어온 것이다.

'킴리아'는 노바티스의 1인 맞춤형 치료제로서 최초의 키메라 항원 수용체 T세포(CAR-T) 치료제다. 특히 환자에게서 채취한 면역세포로 암을 치료하도록 개발돼, 여명 6개월의 말기 혈액암 환자에서 단 한 번의 투여로 완치에 가까운 치료 효과와 장기 생존 가능성을 기대할 수 있는 이른바 '꿈의 치료제'로 불린다.

신수희 대표는 환영사에서 "킴리아는 대체 치료 옵션이 없는 '미만성 거대 B세포 림프종(DLBCL)'의 완치에 희망을 가져다 주는 치료제"라며, "환자 접근성을 위해 노력 중이다"라고 전했다.

▲ 김원석 교수(좌), 강형진 교수(우)

이날 강의에서는 삼성서울병원 혈액종양내과 김원석 교수와 서울대병원 소아청소년과 혈액종양분과 강형진 교수가 연자로 참석해 '재발성·불응성 DLBCL 및 ALL 현황과 CAR-T'에 대해 발표했다.

첫 번째 연자로 나선 김원석 교수는 '재발성·불응성 DLBCL 현황과 CAR-T'에 대해 소개했다.

김원석 교수는 "DLBCL은 '미만성 거대 B세포 림프종' 즉, 악성 림프종(비호지킨 림프종)에 속하는 혈액암으로, 우리 몸의 면역 기능을 담당하는 림프 조직 세포들이 악성으로 전환돼 발생한다. 진행이 빠른 공격형 림프종으로 치료하지 않으면 수개월 내 사망에 이를 수 있다"고 강조했다.

특히 "2,500여 명의 환자 중 800명 정도가 재발하는 만큼, 표준 치료를 받더라도 재발하는 경우가 많으며, 재발할 경우 예상 수명이 길어도 6개월 정도이기에 예후가 좋지 않다"고 말했다.

이에 대해 "CAR-T 세포 요법은 재발성·불응성 DLBCL의 치료에 새로운 가능성을 열었다"며, "예전에는 1년 정도 더 살 것 같았던 환자가 현재 1년 반까지 수명이 늘어났다. 이는 매우 고무적인 성적"이라고 평가했다.

하지만 "5억원이 넘는 치료제의 비용은 앞으로 해결해야 할 큰 문제인 만큼 비용, 안전성, 물류적인 문제, 세포 유지 문제 등을 고민해야 한다"고 김 교수는 덧붙였다.

두 번째 연자로 나선 강형진 교수는 '재발성·불응성 ALL 현황과 CAR-T'에 대해 발표했다.

ALL은 '급성 림프구성 백혈병'으로 림프구계 백혈구가 악성 세포로 변해 골수에서 증식하고 말초 혈액으로 퍼지며, 간, 비장, 림프계, 대뇌, 소뇌, 척수 등을 침범하는 질병이다. 이는 소아 백혈병의 약 80%, 청소년 백혈병의 약 56%를 차지하며, 치료 실패의 가장 많은 원인은 재발이다.

이에 강 교수는 "혈액암에 대한 우리나라 생존율이 많이 좋아졌지만, 아직 외국보다 성적이 크게 떨어진다"며, "치료로 조혈모세포 이식이 잘 되더라도 불임, 탈모 등 합병증이 생길 수 있다"고 개선의 필요성을 강조했다.

이어 소아 및 젊은 성인 ALL 환자를 대상으로 한 '엘리아나 연구' 결과를 보여주며 티사젠렉류셀(킴리아 성분명)의 효과를 설명했다.

강 교수의 발표 자료에 따르면, 2년 간의 분석에서 10명 중 8명 이상에서 백혈병 세포가 사라졌으며, 2년 후에도 재발 없이 생존한 환자는 62%에 이르렀다. 또한, CAR-T 치료제는 백혈병에서 약 86%의 관해율을 보여주며 악성림프종에도 효과가 있음을 공개했다.

하지만 강 교수 또한 김원석 교수와 마찬가지로 치료에 있어 복잡한 생산과 고비용 등의 단점은 정부의 지원 및 관련 분야의 모두가 고민해야 할 부분이라고 설명했다.