한국화이자제약(대표이사 사장 오동욱, www.pfizer.co.kr)은 소마버트®주(Somavert, 성분명: pegvisomant, 페그비소만트)가 16일 식품의약품안전처로부터 수술 및/또는 방사선 치료에 적절한 반응을 보이지 않으며 소마토스타틴 유사체 치료로 IGF-1 농도가 정상화되지 않거나 불내약성인 성인 말단비대증 환자의 치료에 대해 허가를 받았다고 밝혔다.

말단비대증은 인슐린유사성장인자-I(insulin-like growth factor I, 이하 IGF-I)의 비정상적인 과다분비를 유발하는 성장 호르몬의 과다분비를 특징으로 하는 희귀질환으로 대부분 뇌하수체의 양성 종양으로 인해 발생한다.

말단비대증은 기대수명 감소, 심혈관계 문제 및 손, 발, 기타 장기의 비대, 얼굴 모양 변형, 피로, 관절통, 대사장애 등을 포함하는 임상적 변화와 연관이 있으며, 골관절증, 대사성 합병증(인슐린 저항성, 고혈당, 고지질혈증 등), 신생물 발생 위험, 뇌하수체기능저하, 척추골절, 삶의 질 감소 등 다양한 이차적인 전신 합병증을 동반할 수 있다.

말단비대증의 연간 발생률은 100만명 당 3.3건으로 추정되며, 전세계 유병률은 100만명 당 약 60건에 지나지 않는다.

한국의 경우 지난 2013년 발표된 후향적 분석 결과, 2003년 1월부터 2007년 12월까지 전국의 74개 이차 또는 삼차 의료기관에 1,350명의 말단비대증 환자가 등록된 것으로 나타나 연평균 발생률은 100만명 당 3.9건, 2007년 기준 유병률은 100만명 당 27.9건으로 나타나 서양과 유사한 수준을 보였다.

말단비대증의 치료목표는 종양의 성장과 성장 호르몬 및 IGF-I의 분비를 통제하고 질병의 징후와 증상들을 역전, 예방해 삶의 질을 향상시키고 조기사망을 예방하는 것이다.

주로 수술, 방사선치료, 소마토스타틴 유사체(somatostatin agonists, SSAs), 도파민 유사체(dopamine agonists, DA) 등의 치료법이 사용되며, 혈중 성장 호르몬 및 IGF-I 수치의 정상화를 달성한 환자의 비율로 치료효과를 평가한다.

이번 허가는 112명의 말단비대증 환자를 대상으로 12주 동안 진행된 무작위배정, 이중맹검 핵심연구(pivotal study)인 SEN-3614 연구를 기반으로 이루어졌다.

112명의 환자들은 페그비소만트 1일 10mg, 15mg, 20mg 투여군과 위약 투여군으로 각각 무작위 배정되었으며, 연구의 1차 유효성 평가변수는 기저시점 대비 연구 12주 시점에서의 혈청 IGF-I 농도의 변화였다.

연구 결과, 기저시점 대비 연구 12주 시점에서의 혈청 IGF-I 농도 중간값의 감소 크기는 위약 투여군, 페그비소만트 1일 10mg 투여군, 15mg 투여군, 20mg 투여군에서 각각 4.0±16.8%, 26.7±27.9%, 50.1±26.7%, 62.5±21.3%로 나타나 페그비소만트가 위약 대비 3가지 용량 모두에서 기저시점 대비 혈청 IGF-I 농도를 유의하게 감소시키는 것으로 나타났으며(P<0.001 for the comparison of each pegvisomant group with placebo), 기저시점 대비 혈청 IFG-I 농도가 정상으로 돌아온 환자의 비율 역시 위약 투여군, 페그비소만트 1일 10mg 투여군, 15mg 투여군, 20mg 투여군에서 각각 10%, 54%, 81%, 89%로 나타나 페그비소만트가 위약 대비 3가지 용량 모두에서 유의하게 높은 것으로 나타났다(P<0.001 for each comparison with placebo).