사노피-아벤티스 코리아(대표 배경은)는 자사의 폼페병 치료제 넥스비아자임®(성분명: 아발글루코시다제 알파)이 3월 29일 식품의약품안전처로부터 품목 허가를 받았다고 밝혔다. 

국내에서 허가받은 적응증은 ‘폼페병(산성 알파-글루코시다제 결핍)으로 확진된 환자’로 장기 효소 대체 요법에 사용한다.

넥스비아자임®은 임상적 개선 및 의약 기술의 진보성을 인정받아 희귀의약품 중에서는 최초로 개량생물의약품으로 품목 허가를 받았다. 넥스비아자임® 허가 전까지 폼페병 환자들이 사용할 수 있는 유일한 치료제는 마이오자임®뿐이었다.

폼페병은 근육 속 글리코겐을 분해하는 효소인 산성 알파 글루코시다제(Acid alpha-glucosidase, GAA)의 결핍으로 발병하며, 전 연령대 환자에게 영향을 미칠 수 있는 진행성 및 유전성 신경근육질환이다. 질환 방치 시 비가역적인 근육 손상, 호흡 기능 및 운동성 저하를 초래할 수 있으며, 조기 사망까지 이를 가능성 또한 있다.  

개량생물의약품은 이미 허가된 생물의약품에 비해 안전성, 유효성, 유용성(복약순응도·편리성 등)을 개선하거나 의약 기술에 있어 진보성이 있다고 식품의약품안전처장이 인정한 의약품을 말한다.

넥스비아자임®은 지난 수년간 폼페병에서 허가된 유일한 치료제인 마이오자임 대비 제제학적 개선 및 진보성을 인정받아 개량생물의약품으로 허가되었다. 넥스비아자임®은 혁신적인 glyco-engineering 기술을 통해 약물의 세포 내 흡수에 중요한 역할을 하는 M6P의 양을 기존 마이오자임 대비 약 15배 증가시켰다.

이와 같은 넥스비아자임의 M6P 증가는 마이오자임 대비 약물의 흡수를 증가시키고 GAA 활성을 개선하여 보다 효과적인 글리코겐 분해를 통해 근육 세포의 손상을 감소시킬 수 있다.

또한 증가된 표면 M6P는 면역원성의 개선에도 기여하여, 안전성 측면에서도 유리하다. 이에 따라 임상적 개선과 기술적 진보성을 바탕으로 허가된 넥스비아자임®은 국내 전문의약품으로는 세 번째로, 희귀의약품으로는 최초로 승인받은 개량생물의약품이 됐다. 

넥스비아자임®은 국내 허가에 앞서 미국 FDA로부터 혁신치료제(Breakthrough Therapy Designation) 로 지정받았으며 2021년 8월 허가 승인되었고, 또한 지난해 6월엔 유럽에서 품목허가 승인을 받기도 했다.

사노피-아벤티스 코리아 스페셜티 케어 사업부 박희경 사장은 “폼페병은 비가역적인 진행성 희귀질환으로 조기에 치료하면 긍정적 예후를 기대해 볼 수 있는 만큼 치료에 어려움을 겪는 환자들에게 혁신적인 신약 ‘넥스비아자임®’을 제공할 수 있어 기쁘다”라며 “이번 ‘넥스비아자임®’ 허가로 국내 폼페병 치료 환경이 개선될 것으로 기대한다. 앞으로도 사노피는 희귀질환 분야에서 리더십을 갖고 신약을 통한 임상적 혜택을 제공하는 것뿐만 아니라, 개선된 치료 옵션에 대한 폼페병 환자들의 접근성을 높일 수 있도록  최선을 다하겠다”라고 말했다.