▲ (사진 좌측부터) 경북대병원 안과 박동호 교수, 울산과학기술원 강병헌 교수, 논문이 게재된 '어드밴스드 사이언스' 지 표지

경북대병원은 안과 박동호 교수팀이 울산과학기술원(이용훈 총장) 강병헌 교수팀과 공동연구를 통해 허혈성 망막병증에서 발생하는 혈관생성인자 과다발현에는 미토콘드리아 변성이 필수적임을 규명했고, 그 결과를 최근 국제 저명 학술지인 '어드밴스드 사이언스'(Advanced Science)지에 'Targeting the Mitochondrial Chaperone TRAP1 Alleviates Vascular Pathologies in Ischemic Retinopathy'라는 제목으로 게재했다고 1월 4일 밝혔다. 

허혈성 망막병증 환자는 병변 조직에서 TRAP1 단백질의 발현이 증가해 미토콘드리아의 기능 변성이 유도되는데, 연구팀은 동물실험을 통해 TRAP1을 억제하게 되면 변성된 미토콘드리아가 선택적으로 조절돼 혈관생성인자의 과다발현을 차단하고 망막병증을 개선할 수 있음을 확인했다.

▲ 망막병증 실험쥐(Oxygen-induced retinopathy mouse)에서 트랩원 유전자 제거 시 망막병증 개선 효과 검증

현재 임상에서 사용되는 치료제들은 망막질병을 유발하는 다수의 혈관생성인자들 중에서 하나 혹은 두 개만을 타겟으로 하기 때문에 약효에 한계를 보이고 있다.

하지만, 연구진이 개발한 물질은 미토콘드리아를 조절함으로써 비정상적으로 활성화된 전사인자인 히프원알파(HIF1α)를 제어하는 새로운 작용기전으로, 질병유발 인자들의 유전자발현을 근본적으로 줄이기 때문에 활성 측면에서 우수하다.

게다가, 항-VEGF 항체 치료제들은 1~2달 간격으로 안구내 주사를 맞아야 하기 때문에 환자의 거부감과 부작용의 위험이 크지만, 연구진들은 신약의 생체투과력을 높여서 점안제 형태로 개발하여 환자의 거부감도 없앨 수 있었다.

치료 물질은 스마틴바이오(대표 강병헌 교수)에서 개발하고 있으며, 현재 비임상시험을 진행하고 있다. 

본 과제는 보건복지부의 연구중심병원 육성 R&D (글로벌 경쟁력 확보를 위한 K-Leading Tech 기반 세계 최초 의료기술 사업화 플랫폼 구축), 과학기술정보통신부의 중견연구자지원사업과 정보통신방송혁신인재양성 사업, 다부처 국가신약개발사업의 지원으로 이뤄졌다.